ДНК-вакцину от диабета 1 типа успешно испытали на людях

08.07.2013
Группа американских и голландских ученых разработала генно-инженерную «вакцину обратного действия», предназначенную для терапии диабета 1 типа (инсулинзависимого), и успешно провела первую фазу ее клинических испытаний. В отличие от обычных вакцин, препарат BHT-3021 не активирует, а подавляет иммунную систему пациента, восстанавливая тем самым нормальный биосинтез инсулина. Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine.

В основе патогенеза диабета 1 типа лежит недостаточность выработки инсулина бета-клетками островков Лангерганса поджелудочной железы, вызванное их разрушением под влиянием аутоиммунного процесса. Основной целью атаки со стороны иммунных клеток-киллеров - CD8-положительных Т-лимфоцитов - является проинсулин, прекурсор инсулина.

Для того, чтобы снизить гиперактивность иммунной системы и защитить бета-клетки, авторы, специалисты из Стэнфордского (США) и Лейденского (Нидерланды) университетов, разработали с использованием методов генной инженерии вакцину BHT-3021, представляющую собой кольцевую молекулу ДНК (плазмид), играющую роль вектора для доставки генетического кода проинсулина. После попадания в ткани и биологические жидкости организма BHT-3021 «берет удар на себя» - отвлекает внимание клеток-киллеров, таким образом в целом снижая их активность, и при этом не затрагивает остальную часть иммунной системы. В результате бета-клетки восстанавливают свою способность синтезировать инсулин.

В первой фазе клинических испытаний BHT-3021, предварительно доказавшей свою эффективность на животной модели, приняли участие 80 пациентов старше 18 лет, у которых диагноз «диабет 1 типа» был поставлен в последние пять лет. Половина из них еженедельно в течение 12 недель получали внутримышечные инъекции BHT-3021, а вторая половина - плацебо.

По истечении этого срока группа, получавшая вакцину, продемонстрировала повышение уровня С-пептидов в крови - биомаркера, свидетельствующего о восстановлении функции бета-клеток. Никаких серьезных побочных эффектов ни у одного из участников зафиксировано не было.

BHT-3021 еще далека от коммерческого использования. Лицензию на нее получила базирующаяся в Калифорнии биотехнологическая компания Tolerion, которая намерена продолжить клинические испытания вакцины на более широком круге пациентов. Предполагается, что в них примет участие 200 молодых людей, у которых диагностирован инсулинзависимый диабет. Ученые хотят проверить, сможет ли BHT-3021 замедлить или остановить развитие заболевания на раннем этапе.

Считается, что диабет 1 типа затрагивает порядка 17 миллионов жителей планеты. Чаще всего им заболевают люди молодого возраста - дети, подростки и взрослые до 30 лет.

Источник: medportal.ru


Новости и события
Офисная бумага с антибактериальными свойствами
09.11.2020

В условиях коронавируса офисная бумага с антибактериальным покрытием становится способом передачи бактерий.

Россия вкладывается в искусственный интеллект
09.11.2020

Россия за три года потратит почти 16,5 млрд рублей на федеральный проект «Искусственный интеллект»

Повышение внутриклеточного уровня холестерина снижает вероятность заражения коронавирусом
28.10.2020

Выявлены гены человека, которые способствуют инфицированию SARS-CoV-2. Это указывает на потенциальные новые мишени для лечения COVID-19. В частности, лекарство, повышающее внутриклеточный уровень холестерина, снижает вероятность инфекции.