Создан революционный метод генной терапии

14.01.2020
 
Ученые из немецкого Галле-Виттенбергского университета разработали методику выполнения генной терапии прямо внутри тела, без предварительной работы с дефектными клетками в лаборатории. Этот подход может вылечить не только наследственные заболевания, но и рак. Их метод использует искусственными липиды, а не модифицированные вирусы, которые сегодня активно исследуются для лечения врожденных иммунодефицитов, слепоты, серповидно-клеточной анемии, рака и других тяжелых заболеваний.
 
-------------------------------------------------------------
Ученые из Германии предложили методику выполнения генной терапии прямо внутри тела, без предварительной работы с дефектными клетками в лаборатории. Этот подход может вылечить не только наследственные заболевания, но и рак.
Ученые из Галле-Виттенбергского университета разработали новое средство доставки ДНК для генной терапии. Их метод использует искусственными липиды, а не модифицированные вирусы, которые сегодня активно исследуются для лечения врожденных иммунодефицитов, слепоты, серповидно-клеточной анемии, рака и других тяжелых заболеваний.
У этого метода есть свои недостатки. Модификация вируса для дальнейшей доставки генетического материала дорогой метод, требует длительной предварительной подготовки, но главное — сопряжена с риском развития сильной иммунной реакции. Чтобы решить эти проблемы, ученые стали изучать липосомы — их уже используют для доставки в организм других лекарств.
Липосомы соединяются с нуклеиновыми кислотами в ДНК и образуют так называемые липоплексы, объясняют авторы. Затем происходит слияние с клеточной мембраной и высвобождение генного материала в содержимое клетки. Ученые разработали четыре искусственных липида, которые эффективно транспортировали ДНК. Они могут инкапсулировать нуклеиновые кислоты, защищать их от ферментативного расщепления и вводить в клетки.
Один из четырех липидов под названием DiTT4 ученые будут исследовать в рамках доклинических этапов на моделях животных, однако еще предстоит выяснить особенности высвобождения генетического материала, когда DiTT4 будет вводиться непосредственно в организм.
«DiTT4 настолько совместим с компонентами крови, что позволит нам в будущем выполнять генную терапию внутри организма», — заявили авторы.
Если это действительно так, то технология положит начало революции в генной медицине: существующие сегодня методы генной терапии требуют модификации клеток вне организма и их последующего введения.
 
 
Источник: portalinet.ru
 

Новости и события
Инновационные противомикробные маски готовятся к серийному производству
20.04.2020

На предприятии КРЭТ госкорпорации "Ростех"выпущена опытная партия инновационных противомикробных масок-респираторов с технологией очистки воздуха TIOKRAFT

Значение малых митохондриальных белков для производства энергии
20.04.2020

В митохондриях обнаружен короткий белок, уровень функциональности которого связан с производством энергии и, одновременно, с некоторыми хроническими заболеваниями