Идентифицирован ключевой механизм географической атрофии, основной причины слепоты

Коллектив исследователей во главе с офтальмологом Джайакришной Амбати из Университета Кентукки (США) открыл молекулярный механизм, задействованный в географической атрофии — основной причине неизлечимой слепоты в современном мире.

Географическая атрофия (ГА) вызывает смерть клеток в сетчатке; расстройство характерно для последних стадий «сухого» типа макулярной дегенерации. В настоящее время не существует эффективных способов лечения ГА, а причины её неясны.

Возрастная макулярная дегенерация (дегенерация жёлтого пятна) поражает около 10 млн пожилых американцев и вызывает слепоту у миллиона с лишним человек.

Г-н Амбати и коллеги обнаружили, что накапливание токсичного типа РНА под названием Alu RNA вызывает смерть клеток сетчатки у пациентов с ГА. В здоровом глазу фермент Dicer разлагает частицы Alu RNA. Когда уровень Dicer сокращается, контрольная система становится короткозамкнутой, что вызывает чрезмерное накопление Alu RNA. В конечном итоге это приводит к смерти сетчатки.

Элементы Alu составляют удивительно большую часть — около 11% веса — человеческого генома, включая более миллиона последовательностей. А поскольку об их функции мало что знали, их называли «мусорной» ДНК, или частями «тёмного» генома.

Учёные разработали два потенциальных метода терапии, направленных на предотвращение ГА, и продемонстрировали эффективность обоих, используя лабораторные модели. Первый способ предусматривает увеличение уровня Dicer в сетчатке путём «сверхэкспрессии» фермента, а второй предлагает блокирование Alu RNA с помощью препарата, который связывается с токсичной субстанцией и разрушает её.

В Великобритании поданы патентные заявки на обе технологии. В конце текущего года команда Джайакришны Амбати готовится начать клинические исследования.

Результаты исследования опубликованы в выпуске журнала Nature от 6 февраля.

Подготовлено по материалам ScienceDaily.

http://science.compulenta.ru