Они перепрограммировали клетки кожи пациентов с наследственным нарушением движения в так называемые искусственные плюрипотентные стволовые клетки (клетки iPS) и получили из них функциональные нервные клетки. Так, впоследствии ученые декодировали происхождение болезни.
Свои результаты они опубликовали в периодическом издании "Nature".
Болезнь, именуемая Мачадо-Джозеф, стала основным предметом исследования в текущем анализе, проведенном учеными Университета Бонна. Она представляет собой нарушение координации движений, которое первоначально было обнаружено у жителей Азорских островов, автономного региона Португалии и, которая является наиболее распространенным видом наследственной мозжечковой атаксией в Германии сегодня. Большинство случаев аномалий двигательной функции и серии других неврологических симптомов отмечено у людей в возрасте от 20 до 40 лет. Причина болезни обусловлена повторяющейся генетической последовательностью гена ataxin-3, которая приводит к склеиванию соответствующего белка, в результате чего повреждаются клетки в мозге. До сих пор, было не ясно, почему болезнь влияет только на нервные клетки и как происходит аномальная агглютинация белка.
Для того чтобы изучить процесс болезни на молекулярном уровне, ученые, в сотрудничестве с исследователем стволовых клеток, профессором Оливером Брюстлом (Oliver Brustle) в Институте Реконструктивной Нейробиологии Университета Бонна, первоначально произвели искусственные плюрипотентные стволовые клетки (клетки iPS) из небольших образцов кожи пациентов. Эти стволовые клетки являлись клетками, которые были возвращены на очень ранний, недифференцированный этап. Брюстл преобразовал клетки iPS в стволовые клетки мозга, из которых ученым удалось разработать достаточно большое количество нервных клеток необходимых для исследований.
Дело в том, что нервные клетки, образованные из кожи пациентов, обладают теми же генетическими изменениями и, следовательно, могут послужить в качестве клеточной модели болезни. Далее исследователи стимулировали искусственно созданные нервные клетки электрическим током. При выполнении этого приема они смогли показать, что образование белковых агрегатов непосредственно связано с электрической деятельностью нервных клеток. "Энзим калпаин играет ключевую роль в этом процессе; он активизируется повышенным содержанием кальция в стимулируемых нервных клетках", объяснил один из исследователей анализа. "Открытие этого механизма объясняет, почему болезнь влияет исключительно на нервные клетки", отметил профессор Брюстл.
"Анализ иллюстрирует потенциал для дальнейших исследований неврологических болезней, которым обладает этот специальный тип стволовых клеток", сообщил профессор Томас Клокгетер (Thomas Klockgether), клинический директор Немецкого Центра Нейродегенеративных Болезней (DZNE) и директора Неврологической Клиники Университета Бонна, чья группа тесно сотрудничала в этом анализе с учеными, работающими с профессором Брюстлом. В будущем профессор и его коллеги из Центра Life & Brain хотят использовать перепрограммированные нервные клетки для разработки активных субстанций, предназначенных для лечения неврологических болезней.
Источник: globalscience.ru
ЕАБТП является союзом (консорциумом) хозяйственно независимых субъектов, нацеленных на разные виды скоординированной деятельности по эффективному использованию имеющихся и созданию новых интеллектуал...
Корпорация "Биотех-внедрение" работает над коммерциализацией передовых биотехнологий и биопродуктов, начиная с 2014 года. Деятельность компании спрофилирована на внедрение наиболее конкурент...
